چراغ سبز به گران قیمت ترین ژن درمانی - فیس راز

به گزارش یورونیوز، این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می گردد. شرکت دارویی سی اس آل بهرینگ (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا واقع شده است می گوید این دارو علیرغم گران قیمت بودن به طور کلی هزینه های درمان این گروه از بیماران را کاهش می دهد.

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، 3.5 میلیون دلار هزینه دارد.

از این دارو موسوم به هِم ژنیکس (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع بی استفاده می گردد. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می گردد.

شرکت دارویی سی اس آل بهرینگ (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا واقع شده است می گوید این دارو علیرغم گران قیمت بودن به طور کلی هزینه های درمان این گروه از بیماران را کاهش می دهد. در حال حاضر، این بیماران باید پروتئین گرانی را به دفعات دریافت نمایند که موجب لخته شدن خون و جلوگیری از خون ریزی می گردد.

طبق نتایج یک پژوهش که زیرنظر کتابخانه ملی پزشکی آمریکا اجرا شده، داروی هِم ژنیکس رکورد گران قیمت ترین داروی جهان را شکسته است. تا پیش از این یک نوع ژن درمانی در درمان عارضه های نخاع با قیمت حدود 2 میلیون یورو در هر دُز، گران ترین داروی جهان محسوب می شد.

سازمان دارو و غذای آمریکا تابستان گذشته هم یکی از محصولات شرکت بلوبرد بایو با قیمت حدود 2.8 میلیون دلار را که در ژن درمانی بیماران احتیاجمند به خون کاربرد دارد، تائید نموده بود.

سازمان دارو وغذای آمریکا اشاره ای به طول درمان با این شیوه ننموده با این حال شرکت سازنده دارو می گوید بیماران از حیث کاهش خونریزی و افزایش لخته شدن خون برای سال ها تضمین خواهند شد.

بعد از دهه ها تحقیق و پژوهش ژن درمانی به یکی از شیوه های اصلی درمانی به ویژه در سرطان ها و بیماری های نادر ارثی بدل شده است. پزشکان با استفاده از این شیوه می توانند ژن های جهش یافته را در بدن فرد بیمار اصلاح نمایند و موجبات بهبودی او و جلوگیری از بازگشت بیماری را فراهم نمایند.

هِم ژنیکس نخستین نمونه از این دارو ها برای درمان هموفیلی است. شرکت های داروسازی متعددی همزمان در حال کار برای فراوری ژن درمانی هموفیلی نوع آ هستند که نوع شناخته تر شده و رایج تر این بیماری است.

کتر پی تر مارکز، از سازمان دارو و غذای آمریکا با تصریح بر اینکه این مجوز گزینه درمانی جدیدی را مقابل بیماران هموفیلی نوع بی قرار داده از آن به عنوان پیشرفتی ملموس در ژن درمانی یاد کرد.

هموفیلی عمدتا مردان را مبتلا می نماید و عموما به علت جهش در ژن پروتئین مورد احتیاج برای لخته شدن خون ایجاد می گردد. بریدگی های کوچک یا کبودی ها می توانند تهدید نماینده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی احتیاج به درمان پیدا می نمایند. در صورت عدم درمان، این بیماری می تواند باعث خونریزی در مفاصل و اندام های داخلی از جمله مغز گردد.

در اوایل امسال میلادی، نهاد نظار بر فراوری دارو در اروپا نیز ژن درمانی مشابهی را برای هموفیلی A مورد تائید قرار داده بود. این دارو که شرکت آمریکایی بایومارین (BioMarin) آن را ساخته هنوز پیروز به کسب تائیده از سازمان دارو وغذای ایالات متحده نشده است.